作者：福建医科大学YANG

专家审核：医院李晶教授

近日，美国ViaCyte公司发布了针对I型糖尿病的胰岛细胞替代疗法（PEC-Direct，VC-02）的最新临床数据：干细胞治疗I型糖尿病取得了疗效。

植入的胰岛祖细胞在患者体内产生内源性胰岛素，临床表现为葡萄糖反应性C肽水平的增加，存在时间延迟，以及HbA1C的降低。

PEC-Direct是一种胰岛细胞替代疗法，将胚胎干细胞衍生的胰腺祖细胞放置于能够使细胞直接血管化的装置中。一旦被植入病人体内，胰腺祖细胞慢慢定向分化成胰岛细胞，并分泌胰岛素来调节和控制患者的血糖水平。由于植入的细胞无免疫豁免，因此需要联合使用免疫抑制疗法。

在植入PEC-Direct的9个月研究期间，1名患者的初步数据显示，移植的细胞正在产生和分泌胰岛素，并且通过干细胞治疗后，血糖得到了改善的控制。在同一时间段内，该患者没有严重不良反应的报告。从上述数据可以看出，这种疗法有望实现I型糖尿病的功能性治疗。

ViaCyte公司负责临床开发的副总裁ManasiSinhaJaiman说：“在1型糖尿病干细胞替代疗法领域，接受PEC-Direct治疗的患者的初步C肽、作用时间和糖化血红蛋白结果是史无前例的。”这些结果提供了有力证据，表明我们的胰岛细胞替代疗法是有效控制血糖的一种有前途的方法，经过优化，有可能从根本上改变1型糖尿病的管理。

第二阶段临床正在招募中

PEC-Direct第二阶段研究（临床试验标识符：NCT）目前正在招募更多的患者，以评估PEC-Direct皮下植入I型糖尿病患者的安全性和有效性，这些患者有低血糖和/或极度血糖不稳定。研究参与者在注册时被要求C肽呈阴性，这不会被外源性胰岛素混淆。该公司预计将在年上半年报告PEC-Direct研究的更多结果。

研究团队表示，“患有1型糖尿病的患者一直在努力延长他们的活动时间，我们开发的细胞替代疗法，有很大的希望让患者在不需要持续监测和每天使用胰岛素的情况下获得更好的健康结果。”为此，该公司将继续推进治疗1型糖尿病的新型临床试验，以及创新的免疫规避PEC-QT计划，该计划预计将于今年晚些时候进入临床研究。

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